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Maladies rares 

Quels sont les traitements des maladies rares ?

[ Publié le 18 septembre 2013 - mis à jour le 5 juillet 2016 ]

Il n’existe pas toujours de traitement curatif pour les maladies rares. Quand il en existe, les médicaments sont dits orphelins, car ils sont destinés à trop peu de malades pour être rentables — du point de vue des laboratoires pharmaceutiques ; si bien que ces laboratoires sont peu enclins à les développer dans les conditions de commercialisation habituelles.

 

Le processus allant de la découverte d'une nouvelle molécule à sa commercialisation est long (10 ans en moyenne), coûteux (plusieurs millions d’euros), et aléatoire (parmi dix molécules testées, une seule aura peut-être un effet thérapeutique). Développer un médicament destiné à traiter une maladie rare ne permet pas un retour sur investissement. Conscient de cet état de fait, les pouvoirs publics ont mis en place une série de mesures incitatives auprès des industriels, notamment dans le domaine fiscal et juridique.

Mot-clef : Maladie rare

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