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La myopathie de Duchenne 

Quels sont les traitements de la myopathie de Duchenne ?

[ Publié le 14 janvier 2013 ]

La myopathie de Duchenne est aujourd’hui incurable. Les soins ont toutefois une vraie influence sur la maladie et les recherches en thérapie génique sont prometteuses.

Les soins réduisent considérablement la progression de la maladie. Ils nécessitent une prise en charge pluridisciplinaire : orthopédie, kinésithérapie, prévention cardiovasculaire, aide respiratoire et nutritionnelle, chirurgie.

La prise de médicaments (stéroïdes) peut intervenir assez tôt (vers 5 ans) pour ralentir la dégradation de la force motrice. Des séances périodiques de rééducation et de ventilation sont également bénéfiques pour les malades. La chirurgie est parfois indispensable pour corriger des déformations (scoliose…).

L’ensemble de ces soins permet aujourd’hui de gagner 10 à 15 ans d’espérance de vie.

Du côté de la recherche, la thérapie génique porte de nombreux espoirs. Elle vise à intervenir directement sur le gène défectueux ou sur la transcription en aval. Plusieurs laboratoires tentent de mettre au point un traitement par ce procédé et les progrès sont significatifs. Des essais sur l’homme sont en cours et plusieurs patients traités expérimentalement ont vu leur état se stabiliser.

Il est encore trop tôt pour parler de traitement curatif. Toutefois, si les études actuellement à l’essai aboutissent, un traitement par thérapie génique stabilisant l’avancée de la myopathie de Duchenne pourrait voir le jour dans les années à venir.

D’autres traitements sont en phase de recherche, mais les débouchés potentiels n’interviendront qu’à long terme.

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