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Actualités santé

Maladies rares : les patients réclament un 3e Plan National

[ Publié le 29 février 2016 ]

Les maladies rares touchent 3 millions de patients en France. La journée mondiale qui leur est dédiée, ce 29 février, est l'occasion pour les associations de malades de demander l'appui des politiques pour faciliter l'accès à de nouvelles thérapies.

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Ce 29 février est organisée la 9e Journée mondiale des maladies rares. L'occasion pour l'Alliance éponyme et plusieurs acteurs* de lancer une plateforme collaborative. Objectif : inciter le gouvernement à mettre en place un 3e Plan National Maladies Rares. Le 2e s'achevant fin 2016.

Grâce au règlement européen de 1999 sur les médicaments orphelins, initié par la France, plus de 15 traitements nouveaux ont vu le jour en 15 ans de recherche. Mais des progrès restent à faire dans la mise au point de nouvelles thérapies. A ce jour, il existe moins de 200 traitements différents pour les 7.000 maladies rares répertoriées.

Un manque de sécurité dénoncé

Pour l'Alliance, du fait de leur rareté, ces maladies "n'incitent pas les industriels à investir dans le développement de médicaments". Problème, "plus de 300 médicaments sont couramment utilisés hors AMM (autorisation de mise sur le marché), hors de tout cadre légal, pour soulager certains symptômes". En clair, "ni la sécurité de ces utilisations, ni la pérennité de l'accès à ces molécules ne sont garanties". Malheureusement, les patients n'ont d'autres alternatives thérapeutiques vers lesquelles se tourner.

"Le droit à des médicaments adaptés et sécurisés pour tous, quelle que soit la rareté des maladies, est encore loin d'être une réalité." D'autant que ces médicaments, vendus en infime quantité, coûtent très cher. "Les prix devraient évoluer au fur et à mesure de l'obtention des preuves de valeur thérapeutique, d'une meilleure prise en compte des coûts réels et d'une rémunération du risque pris par l'industriel", propose l'Alliance maladies rares pour pallier cette problématique.

Les Français bien informés ?

Au total, 4,5% de la population française est touchée par une maladie rare. Pourtant ces dernières sont mal connues et peu médiatisées. A titre d'exemple, la mucoviscidose a été traitée plus de 3.000 fois en 5 ans dans la presse française, contre 81 fois pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth qui touche pourtant 30.000 Français.

 

*AFM Téléthon, EURORDIS Rare Disease Europe, Maladies Rares Infos Services, la Fondation Maladies Rares et le réseau Orphanet INSERM

Sources : Alliance maladies rares, février 2016.

Mot-clef : Maladie rare

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