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Drépanocytose : la thérapie génique relance l'espoir

[ Publié le 17 décembre 2015 ]

Grâce à la thérapie génique, un jeune patient atteint de drépanocytose serait en voie de guérison. En 9 mois, sa circulation sanguine s'est améliorée. Un espoir dans la prise en charge de la maladie génétique la plus fréquente.

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Affectant environ 50 millions de patients dans le monde, la drépanocytose se caractérise par des globules rouges en forme de faucilles. Cette anomalie entrave la circulation sanguine. Et augmente le risque de crises vaso-occlusives (phase aiguë), d'infections, d'accidents vasculaires cérébraux (AVC) ou encore d'anémie sévère par hémolyse des globules rouges.

D'année en année, la lutte contre cette maladie progresse. Avancée la plus récente ? La prise en charge d'un adolescent diagnostiqué pour une drépanocytose en 2014 par le Pr Marina Cavazzana (Hôpital Necker-Enfants malades, AP-HP) et l'Institut Imagine. Le jeune patient a bénéficié d'un traitement par thérapie génique. En pratique, "des cellules souches ont été prélevées dans son organisme, et une copie normale d'un gène de l'hémoglobine réintroduite dans ces cellules", précisent les scientifiques. "Neuf mois après avoir reçu cette greffe de cellules corrigées (...), le patient se porte bien et produit environ 51,5% d'hémoglobine normale."

Deux approches non curatives

Si ces premiers résultats étaient confirmés, la thérapie génétique pourrait faire partie des traitements proposés contre la drépanocytose. Notamment en remplacement de la greffe pour des patients ne bénéficiant pas d'un donneur HLA compatible (Human Leucocyte Antigen, degré de compatibilité en fonction des antigènes présent à la surface des cellules). Leur qualité et leur espérance de vie s'en trouveraient considérablement améliorées.

A ce jour, seules deux approches non curatives existent : la transfusion mensuelle et un traitement par hydroxyurée (traitement utilisé pour accroître le taux d'hémoglobine et apaiser les douleurs intenses). Mais contrairement à la thérapie génique, aucune d'entre elles ne limite l'atteinte des organes fragilisés par un manque d'apport en oxygène.

Sources : Institut Imagine, Hôpital Necker-Enfants malades, AP-HP, Université Paris-Descartes.

Mot-clef : Drépanocytose

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