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Essais cliniques : médicaments recherchent patients

[ Publié le 25 juin 2014 ]

Pour développer des traitements contre certaines maladies rares telles que l'alcaptonurie, des essais cliniques sur des patients sont nécessaires. Le faible nombre de diagnostics complique souvent la tâche des chercheurs.

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L'alcaptonurie est une maladie génétique rare contre laquelle il n'existe aucun traitement. Elle est actuellement l'objet d'un programme d'études cliniques unique au monde conduit au Royaume-Uni, en France et en Slovaquie. Mais pour mener à bien leur travail, les équipes médicales recherchent des patients. Et c'est urgent.

Diagnostic de l'alcaptonurie
De quoi s'agit-il ? L'alcaptonurie est liée au déficit de l'enzyme HomogentisateDioxygénase (HGD). Cette situation "conduit à l'accumulation d'un pigment anormal dans le corps, principalement dans la circulation sanguine et dans les tissus", explique l'Association pour la lutte contre l'alcaptonurie (Alcap). Le pigment en question est appelé homogentisate ou alcaptone. Une grande partie est éliminée par les urines. Mais ce qui ne l'est pas tend à se déposer sur certains tissus, "favorisant l'apparition de pathologies qui portent considérablement atteintes à la qualité de vie des patients". A l'image d'une arthrose sévère précoce, des lithiases urinaires, prostatiques, vésiculaires et même des valvulopathies. Quant au diagnostic, il repose sur un test urinaire simple qui montre la présence du pigment : c'est le dosage d'homogentisate urinaire.

Un traitement contre l'alcaptonurie
Depuis le 12 mai dernier, des médecins des hôpitaux Necker-enfants malades et Cochin (Paris), du Royal Liverpool University Hospital et de l'Institut national des maladies rhumatismales de Piestany (Slovaquie) ont démarré un essai clinique qu'ils qualifient d'"unique au monde". Baptisé DevelopAKUre, il vise à évaluer l'efficacité du premier médicament contre cette affection. Mais "pour que les résultats soient significatifs, il est nécessaire qu'au moins 33 patients y participent", explique le Dr Jean-Baptiste Arnoux (Necker), qui participe à ce travail. Et il y a urgence, au point de lancer un appel : "Nous recherchons de manière urgente des patients désireux de participer à cette nouvelle phase clinique." Le Dr Arnoux ajoute qu'il "y aurait au moins 200 patients en France. Plus de la moitié n'ont pas encore été diagnostiqués. Nous cherchons effectivement à parler de cette affection pour augmenter le nombre de diagnostics. Certains signes cliniques sont visibles facilement comme les oreilles bleues, la présence de taches noires sur la conjonctive, des urines qui deviennent noires en quelques minutes..."
Les volontaires sont invités à se rapprocher de l'association Alcap : www.alcap.fr.

Sources : Alcap, 16 juin 2014. Interview du Dr Jean-Baptiste Arnoux, 19 juin 2014.

(Destination santé ©)

Mot-clef : Médicament

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