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Actualités santé

Deux nouveaux traitements contre la mucoviscidose

[ Publié le 26 juillet 2012 ]

Maladie génétique, la mucoviscidose concerne environ 200 naissances par an. Grâce aux avancées de la recherche, deux nouveaux médicaments prometteurs viennent de faire leur apparition.

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"La recherche contre la mucoviscidose est très active et nous vivons actuellement une période charnière", affirme Franck Dufour, directeur scientifique de l'association Vaincre la mucoviscidose. Ces derniers mois, deux nouveaux traitements ont fait leur apparition : le Kalydéco® et le Bronchitol®. Leur mode d'action et leurs cibles thérapeutiques sont très différents. Le premier s'attaque aux origines de la maladie alors que le second vise les symptômes.

Traiter les causes de la maladie
Pour Frank Dufour, le Kalydéco® "a marqué un vrai tournant dans la recherche et la prise en charge de la mucoviscidose, puisqu'il s'agit de la première molécule qui s'attaque aux origines mêmes de la maladie". Et plus particulièrement à une mutation particulière du gène CFTR (à l'origine de la pathologie), qui concernerait entre 2% et 4% des patients souffrant de mucoviscidose. "Les études cliniques ont fait état d'une augmentation significative de la fonction respiratoire au bout de quelques semaines et même d'une reprise pondérale", poursuit le directeur scientifique.

Disponible aux Etats-Unis depuis février 2012, ce traitement bénéficie en France d'une autorisation temporaire d'utilisation. Il s'agit d'une mesure exceptionnelle de mise à disposition pour les médicaments encore dépourvus d'autorisation de mise sur le marché (AMM). D'ailleurs, "une demande d'AMM a été déposée au niveau européen", précise Franck Dufour.

Le Bronchitol®, lui, est autorisé en Europe depuis avril 2012. Le directeur scientifique de Vaincre la mucoviscidose explique que ce traitement "vise à fluidifier le mucus des poumons, à lutter contre les risques d'infection et à pallier les défaillances digestives", dont souffrent les patients. Il "permet vraiment d'améliorer la qualité de vie des patients", insiste-t-il.

Un nouveau-né touché sur 4.200
Rappelons que la mucoviscidose est une maladie génétique transmise lorsque les deux parents sont porteurs de la mutation génétique. Elle touche les voies respiratoires et le système digestif. D'après Vaincre la Mucoviscidose, un nouveau-né sur 4.200 en est atteint. La maladie évolue toujours de façon dramatique, le seul réel espoir pour les malades reposant sur la transplantation d'un bloc cœur-poumons.

Mais "grâce aux progrès de la recherche et des soins, l'espérance de vie des enfants nés en 2006 porteurs de la mutation est de 47 ans. En 1965, elle ne dépassait pas 7 ans", souligne le site Internet de l'association. Mais l'âge auquel les patients sont emportés n'excède pas 29 ans, en moyenne.

Pour tout savoir sur le sujet, rendez-vous sur le site : www.vaincrelamuco.org.

Sources : Interview de Franck Dufour, 14 juin 2012. Site de l'association Vaindre la mucoviscidose, vaincrelamuco.org, consulté le 11 juillet 2012. Pharmaxis, 10 mai 2012. Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) : protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil d'informations, avril 2012

(Destination santé ©)

Mot-clef : Mucoviscidose

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